Neurocrine Biosciences, Inc. ha anunciado que los resultados completos de su estudio de fase 3 KINECT(TM)-HD que investiga la valbenazina para el tratamiento de la corea asociada a la enfermedad de Huntington (EH) se han publicado en la edición en línea de The Lancet Neurology y aparecerán en la edición impresa de junio de 2023. El estudio cumplió los criterios de valoración primarios y secundarios predefinidos de mejoría de la gravedad de la corea e impacto global del cambio, demostrando una reducción de los síntomas de la corea asociados a la EH y una mejoría de la gravedad global de la corea percibida por los clínicos y los pacientes, con una mejoría observada ya en la semana 2 de la dosis inicial en el estudio de 12 semanas. El estudio KINECT-HD supuso la primera aplicación del Índice de Salud de la Enfermedad de Huntington (HD-HI) en un ensayo de fase 3.

El HD-HI es una medida de resultados novedosa, validada, específica de la enfermedad y comunicada por el paciente, diseñada para evaluar los cambios clínicamente significativos en la función de la EH en respuesta a las intervenciones terapéuticas. Los resultados del estudio HD-HI de estos criterios de valoración exploratorios demuestran una mejora de la movilidad y de la función de la mano/brazo y una disminución de la carga por movimientos anormales, según informan los pacientes que reciben valbenazina en comparación con placebo. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aceptó la solicitud suplementaria de nuevo fármaco para la valbenazina como tratamiento de la corea asociada a la EH en diciembre de 2022 y ha fijado como fecha objetivo de acción de la Ley de Tasas para Usuarios de Medicamentos Recetados el 20 de agosto de 2023, fecha en la que responderá a la presentación.

La presentación incluía datos del estudio de fase 3 KINECT-HD y del estudio abierto en curso KINECT-HD2 de valbenazina en adultos con corea asociada a la EH. La EH es un trastorno neurodegenerativo hereditario, progresivo y, en última instancia, mortal, en el que la pérdida de ciertas neuronas del cerebro provoca síntomas motores, cognitivos y psiquiátricos. Más de nueve de cada 10 personas con EH experimentarán corea, un trastorno del movimiento involuntario, en algún momento del curso de su enfermedad.