Neurocrine Biosciences, Inc. anunció que presentará las características basales del estudio clínico de fase 3 CAHtalyst Adultos de los adultos con hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) inscritos en el estudio, así como datos de una revisión exhaustiva de la literatura que evalúa el impacto de las dosis suprafisiológicas de glucocorticoides (GC) en los trastornos psiquiátricos y la cognición en pacientes con HSC. Los datos de referencia del estudio CAHtalyst Adultos demuestran las posibles consecuencias a largo plazo de los tratamientos actuales de la HSC, ya que muchos pacientes en la edad adulta joven experimentan trastornos más comunes en personas de décadas más, como osteopenia, hipertensión e hiperlipidemia. Además, los resultados de una revisión exhaustiva de la literatura mostraron que muchos pacientes con HSC que recibían dosis suprafisiológicas de GC presentaban un mayor riesgo de síntomas psiquiátricos y cognitivos. Estos nuevos datos se presentaron en ponencias orales y sesiones de pósteres en la Reunión Anual 2024 de la Asociación Americana de Endocrinología Clínica en Nueva Orleans.

Características basales del estudio CAHtalyst de fase 3 en adultos: Las características basales de 182 adultos con HSC inscritos en el estudio CAHtalyst de fase 3 en adultos fueron resumidas en una presentación oral en la conferencia por la doctora Oksana Hamidi, profesora asociada de la División de Endocrinología y Metabolismo del Centro Médico Southwestern de la UT. A pesar de la dosificación suprafisiológica de GC, los niveles de hormona adrenocorticotrópica, 17-hidroxiprogesterona y androstenediona (A4) estaban elevados al inicio, y los niveles de testosterona (mujeres) y A4/testosterona (hombres) también estaban elevados. Las comorbilidades comunes incluían ansiedad, osteopenia, depresión, hipertensión e hiperlipidemia.

En general, cerca de la mitad de los participantes tenían sobrepeso. El 47% de las mujeres declararon antecedentes de hirsutismo (crecimiento excesivo de vello) y acné (23%), y se identificaron tumores de resto suprarrenal testicular en el 66% de los participantes masculinos. En 2023, Neurocrine Biosciences anunció datos de primera línea de los estudios clínicos de fase 3 CAHtalyst Pediatric y CAHtalyst Adult que evaluaban la eficacia, seguridad y tolerabilidad del crinecerfont en niños, adolescentes y adultos con HSC debida a la deficiencia de 21-hidroxilasa.

Los datos de ambos estudios respaldaron dos solicitudes de nuevo fármaco presentadas a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en abril de 2024. Revisión de la literatura: Impacto psicológico y cognitivo de los glucocorticoides suprafisiológicos: Neurocrine Biosciences también presentó los resultados de una revisión exhaustiva de la literatura disponible entre 1996?2023 centrada en el uso de dosis suprafisiológicas de hidrocortisona y su efecto sobre los trastornos psiquiátricos y la cognición en pacientes con HSC (Poster# 05). La revisión identificó los trastornos psicóticos y del estado de ánimo como los trastornos psiquiátricos más consistentes observados.

La morfología cerebral de los pacientes con HSC estaba alterada (anomalías en la microestructura de la sustancia blanca), lo que sugiere un mayor riesgo de deterioro cognitivo con el uso de dosis suprafisiológicas de GC en estos pacientes.