Neurocrine Biosciences, Inc. y Diurnal Ltd., una empresa de Neurocrine Biosciences, presentaron los datos de referencia del programa CAHtalyst? estudios de fase 3 de crinecerfont en pacientes adultos y pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita (HSC), y datos de hidrocortisona de liberación modificada (Chronocort®?) de un estudio clínico de fase 2 (CHAMPAIN) en participantes con insuficiencia suprarrenal primaria y en un estudio de extensión de fase 3 en HSC. En el estudio, se comparó la MRHC dos veces al día desarrollada por Diurnal con Plenadren (hidrocortisona de liberación modificada) una vez al día en pacientes de 18 años con insuficiencia suprarrenal primaria confirmada (definida como cortisol matutino antes de la dosis.

Características basales de los adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica inscritos en CAHtalyst Adultos, un estudio de fase 3 de Crinecerfont, un antagonista del receptor del factor liberador de corticotropina tipo 1 (Póster nº P423). Estudio CHAMPAIN: Resultados iniciales de un estudio de fase II sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la hidrocortisona de liberación modificada (CHAMPAIN) frente a Plenadren, en la insuficiencia suprarrenal primaria (Resumen nº 4275, Comunicación rápida nºRC3.4); Control bioquímico con reducción de dosis en la terapia crónica con glucocorticoides durante 4 años: A Phase III Extension Study of Chronocort (Efmody®?) in the Treatment of Congenital Adrenal Hyper Plasia (CAH) (Resumen nº 4271, Comunicaciones rápidas nº CR3.1); Incidence of Adrenal Crisis in Congenital Adrenal Hyper plasia (CAH) Patients During a Prospective Monitored Long-Term study of Modified-Release Hydrocortsisone (MRHC) Capsules, (Efmody) (Póster nº P215). No se ha presentado una solicitud de nuevo fármaco para la hidrocortsisona de liberación modificada a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

El estudio clínico de fase 2 CHAMPAIN comparó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de DNL0200 (Chronocort), una hidrocortISona de liberación modificada, dos veces al día, con Plenadren, una vez al día, una combinación de hidrocortISona de liberación inmediata y retardada (cuyo uso está autorizado en la Unión Europea), durante un período de tratamiento de hasta 2 meses en participantes de 18 años de edad y diagnosticados de insuficiencias suprarrenales primarias. Entre los factores que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas se incluyen: los riesgos de que las presentaciones reglamentarias de productos y/o candidatos a productos no se produzcan o no se presenten a tiempo, o no se acepten para su presentación; que los productos y/o candidatos a productos no obtengan las aprobaciones reglamentarias; o que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. o las autoridades reguladoras fuera de EE.UU. puedan tomar decisiones adversas en relación con los productos y/o los candidatos a productos; que los productos y/o los candidatos a productos no resulten seguros y/o eficaces o no resulten beneficiosos para los pacientes; que las actividades de desarrollo de los productos y/o los candidatos a productos no se completen a tiempo o no se completen en absoluto; que las actividades de desarrollo clínico se retrasen por motivos normativos o de otro tipo, no tengan éxito o no reproduzcan los resultados de ensayos clínicos anteriores y/o provisionales, o no sean predictivos de los resultados en el mundo real o de los resultados en los EE. UU.