Ventus Therapeutics, Inc. anunció que su socio, Novo Nordisk, ha dosificado con éxito al primer participante en un estudio clínico de fase 1 para NNC6022-0001 (anteriormente conocido como VENT-01) - un inhibidor oral de NLRP3 licenciado por Novo Nordisk en septiembre de 2022. El estudio de fase 1 está diseñado para explorar a fondo la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad del NNC6022-0001 en una amplia gama de dosis en voluntarios sanos. La NLRP3 es el miembro mejor comprendido de una familia de proteínas conocidas como inflamasomas.

Los inflamasomas son complejos multiproteicos que regulan el sistema inmunitario innato y participan en la vigilancia intracelular de las señales de peligro y patógenas que desencadenan una respuesta inflamatoria intensa, incluida la liberación de IL-1ß e IL-18 y la inducción de la piroptosis, una forma inflamatoria de muerte celular. La inhibición terapéutica de la NLRP3 puede impedir la formación del inflamasoma NLRP3, que a su vez inhibe la producción de IL-1ß e IL-18, así como la piroptosis. La activación aberrante del inflamasoma NLRP3 se ha asociado a afecciones sistémicas, como enfermedades fibróticas, dermatológicas y reumatológicas, y es un motor clave de la patología en varios trastornos neurológicos, como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la epilepsia refractaria al tratamiento.

En septiembre de 2022, Ventus y Novo Nordisk anunciaron un acuerdo exclusivo de desarrollo y licencia por el que Novo Nordisk obtenía derechos mundiales exclusivos para desarrollar y comercializar el programa líder de inhibidores de NLRP3 de Ventus para una amplia gama de enfermedades, entre ellas la esteatohepatitis no alcohólica asociada a disfunción metabólica (MASH), la enfermedad renal crónica y otras afecciones cardiometabólicas. Ventus recibió un pago inicial de 70 millones de dólares y financiación continua para investigación y desarrollo, y tiene derecho a recibir hasta 633 millones de dólares adicionales en posibles hitos clínicos, reglamentarios y comerciales, así como regalías escalonadas.