NurExone Biologic Inc. informó de los resultados de un estudio preclínico de eficiencia de carga que completó la empresa y que demuestra que su tecnología innovadora y patentada de carga tiene el potencial de servir como proceso eficiente para la carga molecular terapéutica en los exosomas. En las terapias basadas en exosomas, los exosomas cargados son guiados biológicamente para dirigirse a los tejidos inflamados para "acoplarse" y descargar su carga terapéutica, creando un entorno de curación. Está previsto que la plataforma de la empresa para la producción de terapias basadas en exosomas incluya (i) una producción de exosomas a gran escala, (ii) una carga terapéutica y (iii) una tecnología única para cargar la carga terapéutica.

Los resultados de investigaciones e iniciativas científicas anteriores han demostrado la eficiencia del proceso de producción de exosomas a gran escala de la empresa y la eficacia de las secuencias de ARN de interferencia pequeña ("ARNi"), propiedad de la empresa, como carga terapéutica. Este reciente estudio analiza la tecnología de la Compañía para cargar la carga terapéutica en los exosomas. Los resultados del estudio indicaron que la tecnología de carga patentada por NurExone logró la eficacia de carga deseada sin comprometer la funcionalidad de la carga molecular cargada.

La inhibición de la proteína PTEN favorece la regeneración de los axones y la reparación neuronal, elementos clave para la regeneración de las neuronas tras una lesión medular traumática. NurExone tiene la intención de monetizar su plataforma tecnológica patentada y explorará posibles oportunidades de licencia para esta técnica de carga una vez que esté finalizada. Para el tratamiento potencial de pacientes con lesiones traumáticas de la médula espinal, NurExone pretende utilizar sus exosomas patentados de ExoTherapy como nanotransportadores guiados biológicamente para suministrar compuestos terapéuticos especializados de ARNsi a las zonas objetivo.

Las moléculas entregadas promueven un entorno que induce un proceso de curación en el lugar objetivo. El estudio utilizó VE (exosomas) aisladas de células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea MSC (violeta) cargadas con ARNsi marcado con Cy3 (verde) para ambos procesos. Los exosomas cargados con ARNsi se observan mediante microscopía de superresolución (Light Sheet, Zeiss Z7).

El análisis de la colocalización (blanco) muestra una eficacia de carga de ~60% con el proceso de carga de NurExone, similar a los resultados obtenidos por el grupo de control. La figura anterior compara el porcentaje de carga del si-PTEN conjugado utilizando la tecnología patentada de NurExone en comparación con un control. La tecnología de NurExone logra una eficacia de carga del 62,3%, lo que muestra una equivalencia sustancial con el proceso de control (59,5%).

El gráfico anterior indica que la fracción de carga propia de NurExone conjugada con el ARNsi no afecta a la eficacia del ARNsi NUR001 para derribar la expresión de PTEN (ARN) tras la transfección en células HEK293. No hay diferencia estadística entre los procesos - NUR001, NUR001 + moiety de carga hidrofóbica como estándar y NUR001 +NureExo-Load (tecnología de carga propietaria) en términos de inhibición de PTEN en células HEK293.