Oscotec Inc. anunció los resultados principales del ensayo de fase 2 que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad del cevidoplenib (inhibidor de SYK) en pacientes con trombocitopenia inmunitaria (PTI) que no han respondido o han recaído tras una terapia previa. El cevidoplenib se evaluó en un ensayo aleatorizado y controlado con placebo con 61 participantes para acceder a su eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de dosis seleccionadas (200 mg BID y 400 mg BID) en pacientes con PTI con un recuento de plaquetas < 30.000/µL. La duración del estudio fue de 20 semanas por sujeto, que consta de hasta 4 semanas de período de cribado, 12 semanas de período de tratamiento y 4 semanas de período de seguimiento. El criterio de valoración primario de este estudio es la tasa de respuesta plaquetaria definida como recuento de plaquetas (PLT) =30.000/µL y duplicación del valor basal.

La tasa de respuesta de los participantes tratados con cevidoplenib en la dosis más alta (400 mg) fue del 63,6% frente al 33,3% con placebo, con un valor p de 0,151. En los criterios de valoración secundarios, el 50,0% de los participantes tratados con la dosis más alta (400 mg) alcanzaron 2 o más PLT consecutivos de =30.000/µL frente al 8,3% con placebo (p = 0,015) y el 40,9% alcanzaron PLT =50.000/µL frente al 8,3% con placebo (p = 0,055).

Cabe señalar que estos criterios de valoración secundarios fueron más comparables a los utilizados como criterios de valoración primarios en los ensayos clínicos de los competidores. Oscotec tiene previsto presentar resultados detallados en la Asociación Europea de Hematología en junio.