Pfizer Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la solicitud de licencia biológica (BLA) de la compañía para el fidanacogene elaparvovec para el tratamiento de adultos con hemofilia B. Paralelamente, la solicitud europea de autorización de comercialización (MAA) para el fidanacogene elaparvovec también ha sido aceptada y está siendo revisada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Fidanacogene elaparvovec es una novedosa terapia génica en fase de investigación que contiene una cápside (cubierta proteica) de virus adenoasociado (AAV) de bioingeniería y una variante de alta actividad del gen del factor IX de coagulación humano (FIX). Para las personas que padecen hemofilia B, el objetivo de esta terapia génica es permitirles producir FIX por sí mismas mediante este tratamiento único, en lugar de necesitar infusiones intravenosas regulares de FIX, como es el tratamiento estándar actual.

La presentación de fidanacogene elaparvovec se basa en los datos de eficacia y seguridad del estudio de fase 3 BENEGENE-2 (NCT03861273). Como se informó anteriormente, el estudio BENEGENE-2 cumplió su criterio de valoración primario de no inferioridad y superioridad en la tasa anualizada de hemorragias (TBA) de hemorragias totales tras la infusión de elaparvovec fidanacogene frente al régimen de profilaxis con FIX, administrado como parte de los cuidados habituales. Fidanacogene elaparvovec fue bien tolerado en general, con un perfil de seguridad coherente con los resultados de la fase 1/2.

La FDA ha fijado la fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) en el segundo trimestre de 2024. La FDA ha concedido a Fidanacogene elaparvovec las designaciones de medicamento innovador, medicamento regenerativo de terapia avanzada (RMAT) y medicamento huérfano. Pfizer tiene actualmente tres programas de fase 3 que investigan la terapia génica en poblaciones en las que existe una gran necesidad no cubierta: hemofilia B, hemofilia A y distrofia muscular de Duchenne.

También está en marcha un ensayo de fase 3 que investiga el marstacimab, un nuevo inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI) en fase de investigación que se está estudiando para el tratamiento de personas con hemofilia A y B con y sin inhibidores. Fidanacogene elaparvovec es una novedosa terapia génica en investigación que contiene una cápside AAV de bioingeniería y una variante de alta actividad del gen FIX de la coagulación humana. Para las personas que padecen hemofilia B, el objetivo de esta terapia génica es permitirles producir FIX por sí mismas mediante este tratamiento único, en lugar de necesitar infusiones intravenosas regulares de FIX, como es el tratamiento estándar actual.

En diciembre de 2014, Pfizer obtuvo la licencia del fidanacogene elaparvovec de Spark Therapeutics. En virtud del acuerdo, Pfizer asumió la responsabilidad de los estudios pivotales, cualquier actividad reguladora y la posible comercialización mundial de esta terapia génica en investigación.