Pharnext SA anunció nuevos resultados del estudio de extensión de seguimiento abierto en curso del PXT3003 en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (‘CMT1A'), el ensayo PLEO-CMT-FU, que siguió al primer estudio de fase III doble ciego y controlado con placebo, el ensayo PLEO-CMT. En enero de 2020 y abril de 2021, Pharnext informó de los resultados, basados en la extracción de datos anteriores de los ensayos PLEO-CMT y PLEO-CMT-FU, que sugerían una seguridad y eficacia sostenidas del PXT3003 en pacientes con CMT1A de leve a moderada. Los nuevos resultados anunciados se derivan de una extracción de datos realizada el 25 de abril de 2022, que muestra el efecto continuo del tratamiento para los pacientes con CMT1A tratados con PXT3003 a dosis altas (‘HD') en el ensayo PLEO-CMT-FU período 2 con una lectura de datos a los 60 meses de tiempo total del ensayo (15 meses del ensayo PLEO-CMT + 9 meses del ensayo PLEO-CMT-FU período 1 + 36 meses del ensayo PLEO-CMT-FU período 2).

Consulte una ilustración del diseño del primer programa de fase III de PXT3003 en la sección “Acerca del ensayo de PLEO-CMT-FU” más abajo para obtener más detalles.