Pharvaris N.V. anunció datos de primera línea positivos del estudio clínico de fase 2 CHAPTER-1 que cumplieron su criterio de valoración primario, con deucrictibant demostrando resultados estadísticamente significativos y clínicamente significativos de deucrictibant como tratamiento preventivo oral para personas que viven con AEH. Pharvaris tiene previsto presentar los datos del estudio en futuras reuniones médicas. CAPÍTULO-1 (NCT05047185) es un estudio de fase 2, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa la eficacia, así como la seguridad y la tolerabilidad del deucrictibant para la profilaxis a largo plazo de los ataques de angioedema en el AEH-1/2. En el estudio se inscribieron 34 participantes de forma global y se les asignó aleatoriamente una de las dos dosis de deucrictibant (20 mg/día o 40 mg/día) o placebo durante 12 semanas de tratamiento.

La cápsula de liberación inmediata de deucrictibant (PHVS416) se dosificó dos veces al día como prueba de concepto para el comprimido de liberación prolongada de deucrictibant una vez al día (PHVS719), que es la formulación prevista para el tratamiento profiláctico del AEH. La parte abierta del estudio CHAPTER-1 está en curso en la dosis de 40 mg/día. El criterio de valoración principal del estudio midió el número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador durante el periodo de tratamiento.

La tasa mensual de ataques se redujo en un 84,5% (p=0,0008) en comparación con el placebo en los participantes que recibieron 40 mg/día de deucrictibant. En el análisis de los criterios de valoración secundarios, el deucrictibant demostró una mejora clínicamente significativa de la gravedad de los ataques y una disminución del número de ataques tratados con medicación a demanda. Los participantes en tratamiento con deucrictibant experimentaron una mejora significativa de su calidad de vida.

A lo largo de las 12 semanas de tratamiento en el CAPÍTULO-1, ambas dosis de deucrictibant fueron bien toleradas. No se produjeron acontecimientos adversos graves, ni acontecimientos adversos graves emergentes del tratamiento, ni acontecimientos adversos que condujeran a la interrupción del tratamiento. En agosto de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) suspendió los estudios clínicos del deucrictibant, incluido el CAPÍTULO-1.

Pharvaris notificó a las autoridades reguladoras específicas de cada país en Canadá, Europa, Israel y el Reino Unido acerca de las suspensiones clínicas en EE.UU., y el estado regulatorio del deucrictibant fuera de EE.UU. no se ha visto afectado. En junio de 2023, Pharvaris anunció la retirada de la suspensión clínica del deucrictibant para el tratamiento a demanda del AEH en EE.UU. Pharvaris ha completado el estudio toxicológico con roedores de 26 semanas solicitado por la FDA, que considera que ha cumplido su objetivo. Pharvaris se está preparando para presentar los resultados del estudio a la FDA a finales de año.

Sin embargo, no es segura ni la naturaleza ni el calendario de la respuesta de la FDA.