El fármaco para el trastorno muscular de PTC Therapeutics no consigue el respaldo del regulador de la UE
25 de enero 2024 a las 22:20
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El panel asesor del regulador sanitario europeo emitió un dictamen negativo para el fármaco de PTC Therapeutics destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno hereditario progresivo de desgaste muscular, según informó la empresa el jueves. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Krishna Chandra Eluri)
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PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica global. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La empresa cuenta con una cartera terapéutica diversificada que incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en diversas fases de desarrollo, incluidas las fases de descubrimiento, investigación y clínica, centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas de enfermedades raras relacionadas con la neurología y el metabolismo. Cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro potencialmente mortal. Su Upstaza, una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-amino descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Sus Tegsedi y Waylivra son para el tratamiento de enfermedades raras. Su Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME).
PTC THERAPEUTICS, INC. 
