PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica global. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La empresa cuenta con una cartera terapéutica diversificada que incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en diversas fases de desarrollo, incluidas las fases de descubrimiento, investigación y clínica, centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas de enfermedades raras relacionadas con la neurología y el metabolismo. Cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro potencialmente mortal. Su Upstaza, una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-amino descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Sus Tegsedi y Waylivra son para el tratamiento de enfermedades raras. Su Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME).