Rocket Pharmaceuticals, Inc. anunció que ha recibido el visto bueno de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para RP-A601, un candidato a terapia génica basado en AAV.rh74 para el tratamiento de la miocardiopatía arritmogénica debida a variantes patogénicas de la placofilina 2 (PKP2-ACM) una devastadora enfermedad cardiaca hereditaria que puede provocar arritmias potencialmente mortales, anomalías estructurales cardiacas y muerte súbita cardiaca. El tratamiento estándar actual para los pacientes con PKP2-ACM consiste en terapia médica, desfibriladores cardioversores implantables (DAI) y ablaciones, que no son curativos. Incluso con tratamiento, pueden producirse arritmias potencialmente mortales y progresión de la enfermedad.

Rocket también cuenta con programas preclínicos de terapia génica basada en AAV en la miocardiopatía arritmogénica PKP2 (MCA) y la miocardiopatía dilatada asociada a BAG3 (MCD).