Rocket Pharmaceuticals, Inc. presentó en la 27ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT). Los datos actualizados demuestran la continua seguridad y eficacia de los estudios pivotales de fase 1/2 de KRESLADI? (marnetegragene autotemcel) para la deficiencia grave de adhesión leucocitaria-I (LAD-I) y RP-L102 para la anemia de Fanconi (FA), además del estudio de fase 1 de RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa (PKD).

La terapia génica lentiviral autóloga ex vivo para pacientes pediátricos con deficiencia grave de adhesión leucocitaria-I proporciona una eficacia sostenida con un perfil de seguridad bien tolerado: La presentación oral incluye datos positivos y actualizados (corte del 24 de julio de 2023) de los estudios pivotales globales de fase 1/2 que demuestran una eficacia y seguridad sostenidas de KRESLADITM de 18 a 45 meses de seguimiento para los nueve pacientes con LAD-I grave. Se ha observado una supervivencia del 100% en ausencia de HSCT alogénico al menos 18 meses después de la infusión en los nueve pacientes; todos los pacientes reclutados con menos de 12 meses de edad han superado los 24 meses sin HSCT. Se cumplieron todos los criterios de valoración primarios y secundarios, incluida la corrección genética y fenotípica sostenida. En comparación con el historial previo al tratamiento, los datos mostraron disminuciones sustanciales en las incidencias de infecciones significativas que requirieron hospitalización o antimicrobianos intravenosos, junto con evidencias de resolución de las lesiones cutáneas y periodontales relacionadas con la LAD-I y el restablecimiento de la capacidad de reparación de heridas.

KRESLADITM fue bien tolerado en todos los pacientes, sin que hasta la fecha se hayan notificado acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco. Los acontecimientos adversos relacionados con otros procedimientos del estudio, incluido el acondicionamiento con busulfán, se han comunicado previamente y son coherentes con los perfiles de seguridad de esos agentes y procedimientos. No se notificaron casos de fracaso del injerto ni de enfermedad de injerto contra huésped autóloga (EICH).

Basándose en los datos positivos de eficacia y seguridad de los estudios pivotales globales de KRESLADITM para la LAD-I grave, la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) fue aceptada para su revisión por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), que ha fijado la fecha objetivo de la nueva Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) en el 30 de junio de 2024. La presentación oral incluye datos positivos actualizados (fecha límite 5 de febrero de 2024) del estudio de fase 1 de dos pacientes adultos con PKD tratados con RP-L301 con un seguimiento de hasta 36 meses y dos pacientes pediátricos con un seguimiento de hasta 12 meses.