Santhera Pharmaceuticals y ReveraGen BioPharma, Inc. anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) para su presentación. La FDA ha fijado el 26 de octubre de 2023 como fecha objetivo de acción de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA). La fecha PDUFA es la fecha objetivo para que la FDA complete su revisión de la NDA. Además, la FDA declaró que actualmente no tiene previsto celebrar una reunión del comité asesor para debatir la solicitud. Sujeto a la aprobación, Santhera tiene previsto lanzar la vamorolona en EE.UU. en el cuarto trimestre de 2023. La presentación de la NDA para la vamorolona se apoyó en los datos clínicos del estudio pivotal positivo de fase 2b VISION-DMD, que cumplió el criterio de valoración primario con significación estadística sobre el placebo. El paquete de datos también incluía datos de cuatro estudios abiertos (incluida la extensión) en los que se administró vamorolona a dosis de entre 2 y 6 mg/kg/día durante un periodo total de tratamiento de hasta 30 meses. En Europa, se ha validado una solicitud de autorización de comercialización (MAA), que busca la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea, y está siendo revisada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). A la vamorolona se le ha concedido el estatus de medicamento huérfano en EE.UU. y en Europa para la DMD, y ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA de EE.UU. y el estatus de Medicamento Innovador Prometedor (PIM) por parte de la
MHRA del Reino Unido para la DMD.