Asesores de la FDA respaldan la aprobación acelerada de la terapia génica para Duchenne de Sarepta
13 de mayo 2023 a las 00:08
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Los asesores de la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. votaron el viernes a favor de recomendar una aprobación acelerada para la terapia génica de Sarepta Therapeutics Inc para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
El panel votó 8-6 que los datos proporcionados por la compañía eran suficientes para apoyar el visto bueno de la FDA, potencialmente estableciéndolo para convertirse en el primer tratamiento de este tipo para el trastorno de desgaste muscular. (Reportaje de Aditya Samal y Leroy Leo en Bengaluru; Edición de Leslie Adler)
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Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en ayudar a los pacientes mediante el descubrimiento y el desarrollo de terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN), terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ha desarrollado múltiples productos aprobados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y está desarrollando candidatos terapéuticos potenciales para una serie de enfermedades y trastornos, como la Duchenne, las distrofias musculares de cinturas y otros trastornos neuromusculares y relacionados con el sistema nervioso central (SNC). Ha desarrollado y comercializado cuatro productos aprobados para el tratamiento de la Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Inyección (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Inyección (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Inyección (AMONDYS 45), y ELEVIDYS. Su cartera de proyectos incluye aproximadamente 40 programas en diversas fases de descubrimiento, desarrollo preclínico y clínico.
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
