SAREPTA THERAPEUTICS, INC. Al menos cuatro analistas recortaron su precio objetivo sobre las acciones de Sarepta, afirmando que los datos creaban incertidumbre sobre el futuro crecimiento de la terapia, ya que podrían provocar la reticencia de las aseguradoras sanitarias a cubrirla.
Sin embargo, al menos dos analistas afirmaron que era poco probable que el tratamiento fuera retirado del mercado.
La terapia, Elevidys, obtuvo en junio la aprobación acelerada del regulador sanitario estadounidense para niños de entre 4 y 5 años que puedan caminar, a pesar de las dudas sobre su eficacia.
La aprobación inicial se basó en un ensayo en fase intermedia, en el que la terapia génica produjo una versión en miniatura de la proteína distrofina necesaria para ayudar a mantener los músculos intactos, pero no mejoró los resultados clínicos de los pacientes, como su capacidad para caminar y mantenerse en pie.
El ensayo en fase tardía debía confirmar la eficacia de la terapia en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, un trastorno hereditario que afecta casi siempre a varones jóvenes.
El estudio, que probó Elevidys en pacientes de entre 4 y 7 años, no consiguió mejorar significativamente la función motora en comparación con los pacientes tratados con placebo a las 52 semanas.
Sin embargo, la terapia cumplió todos los objetivos secundarios del estudio con resultados estadísticamente significativos, y no se observaron nuevas señales de seguridad.
Sarepta dijo que planea buscar una aprobación ampliada en otros grupos de edad.
Sus acciones han caído casi un 17% este año.
