Scholar Rock anunció que planea avanzar con SRK-439, un novedoso inhibidor de la miostatina en fase de investigación para el tratamiento de la obesidad, hacia la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación (IND) en 2025. Como parte de la estrategia de la empresa para avanzar en el desarrollo de SRK-439, tiene previsto iniciar un ensayo de prueba de concepto de fase 2 con apitegromab en combinación con un agonista del receptor de GLP-1 (GLP-1 RA) en 2024, sujeto a la aceptación de la IND. Los datos del ensayo clínico se esperan para mediados de 2025 y se utilizarán para fundamentar el desarrollo clínico ulterior de SRK-439.

Programa cardiometabólico: El músculo desempeña un papel clave en las funciones metabólicas y la homeostasis energética. Aprovechando la experiencia demostrada en antimiostatina y su efecto en el aumento de la masa muscular, la empresa ha estado desarrollando inhibidores selectivos de la miostatina para abordar los trastornos cardiometabólicos, incluida la obesidad. La plataforma de Scholar Rock ha generado múltiples candidatos a anticuerpos, incluido el apitegromab, que se dirigen selectivamente a las formas pro y latentes de la miostatina.

La empresa cree que la selectividad de estos anticuerpos candidatos permite un perfil favorable de riesgo-beneficio para los pacientes con trastornos cardiometabólicos. El SRK-439, un nuevo candidato a anticuerpo antimiostatina desarrollado por Scholar Rock, tiene propiedades atractivas, como una elevada afinidad in vitro por la miostatina pro- y latente, el mantenimiento de la especificidad de la miostatina (es decir, sin unión a GDF11 o Activin-A) y una sólida eficacia in vivo en modelos preclínicos. Los estudios en ratones obesos inducidos por dieta demostraron que el SRK-439 en combinación con el agonista del receptor GLP-1 (GLP-1 RA) lograba: La inversión dependiente de la dosis de la pérdida de masa magra durante la pérdida de peso mediada por GLP-1 RA; y La potenciación de la pérdida de masa grasa mediada por el tratamiento con GLP-1 RA.