Sio Gene Therapies Inc. era una empresa en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias génicas para transformar radicalmente la vida de los pacientes con enfermedades neurodegenerativas. La empresa no ha generado ingresos.
Axovant Gene Therapies recibe el visto bueno de la FDA para estudiar el "primer tratamiento potencialmente curativo" para los trastornos neurológicos de Tay-Sachs y Sandhoff