Soleno Therapeutics, Inc. ha anunciado que los datos del periodo de retirada aleatorizado del estudio C602 de los comprimidos de liberación prolongada de DCCR (diazóxido de colina) en el síndrome de Prader-Willi (SPW) se presentarán en una ponencia oral en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología (ENDO 2024), que se celebrará del 1 al 4 de junio de 2024 en Boston, Massachusetts. La Asociación del Síndrome de Prader-Willi de EE.UU. estima que el SPW se da en uno de cada 15.000 nacidos vivos. El síntoma distintivo de este trastorno es la hiperfagia, una sensación crónica y potencialmente mortal de hambre intensa y persistente, preocupación por la comida, impulso extremo por buscar y consumir alimentos que disminuye gravemente la calidad de vida de los pacientes con SPW y sus familias.

Otras características del SPW son los problemas de comportamiento, las discapacidades cognitivas, el bajo tono muscular, la baja estatura (cuando no se trata con hormona de crecimiento), la acumulación de grasa corporal en exceso, los retrasos en el desarrollo y el desarrollo sexual incompleto. La hiperfagia puede provocar morbilidades importantes (por ejemplo, obesidad, diabetes, enfermedades cardiovasculares) y mortalidad (por ejemplo, rotura de estómago, atragantamiento, muerte accidental debida al comportamiento de búsqueda de comida). En una encuesta mundial realizada por la Fundación para la Investigación de Prader-Willi, el 96,5% de los encuestados (padres y cuidadores) calificaron la hiperfagia y el 92,9% la composición corporal como el síntoma más importante o muy importante que debería aliviar un nuevo medicamento.

Actualmente no existen terapias aprobadas para tratar los aspectos de hiperfagia/apetito, metabólicos, de función cognitiva o conductuales del trastorno. El DCCR es una novedosa forma farmacéutica patentada de liberación prolongada que contiene la sal cristalina del diazóxido y se administra una vez al día. La molécula madre, el diazóxido, se ha utilizado durante décadas en miles de pacientes de unas pocas enfermedades raras en neonatos, lactantes, niños y adultos, pero no se ha aprobado su uso en el SPW.

Soleno concibió y estableció una amplia protección de patentes para el uso terapéutico del diazóxido, el diazóxido de colina y el DCCR en pacientes con SPW. El programa de desarrollo del DCCR está respaldado por los datos de cinco estudios clínicos de fase 1 completados en voluntarios sanos y tres estudios clínicos de fase 2 completados, uno de ellos en pacientes con SPW. En el programa de desarrollo clínico de fase 3 del SPW, el DCCR se mostró prometedor para tratar la hiperfagia, el síntoma distintivo del SPW, así como varios otros síntomas como los comportamientos agresivos/destructivos, la masa grasa y otros parámetros metabólicos.

El diazóxido de colina ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del SPW en EE.UU. y la UE, y las designaciones de vía rápida y avance en EE.UU.