Empresa Spark Therapeutics, Inc.

Spark Therapeutics, Inc. es una compañía de terapia genética. La compañía se centra en el tratamiento de enfermedades huérfanas. Tiene una línea de productos candidatos que se dirigen a múltiples y raras condiciones de ceguera, trastornos hematológicos y enfermedades neurodegenerativas. Su línea de productos incluye un candidato para la coroideremia (CHM), que está en un ensayo clínico de fase I/II y un candidato para la hemofilia A, que está en un ensayo clínico de fase I/II. Su producto candidato a investigación, voretigene neparvovec, está destinado a tratar una condición de ceguera genética o una enfermedad hereditaria de la retina (IRD). Los programas dirigidos a los trastornos hematológicos incluyen el SPK-FIX, para el cual el candidato a producto principal, SPK-9001, está en una prueba clínica de Fase I/II para el tratamiento de la hemofilia B, así como el SPK-FVIII para el tratamiento de la hemofilia A.