Spruce Biosciences, Inc. presentó una actualización de sus programas clínicos, los próximos hitos previstos y las prioridades estratégicas para el avance del tildacerfont en la hiperplasia suprarrenal congénita clásica (HSC) y el síndrome de ovario poliquístico (SOP). Estudio CAHmelia-203 para la HSC clásica en adultos: CAHmelia-203 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis variable que evalúa la seguridad y eficacia de tildacerfont en pacientes adultos con HSC clásica y está diseñado para inscribir a unos 72 pacientes con niveles elevados de androstenediona (A4) mientras siguen su régimen actual de glucocorticoides. La inscripción en el ensayo clínico se aproxima al 50%. Próximo hito previsto: Resultados de primera línea en la segunda mitad de 2023 Estudio CAHmelia-204 para HSC clásica en adultos: CAHmelia-204 es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia de tildacerfont en pacientes adultos con HSC clásica. El estudio está diseñado para inscribir a aproximadamente 90 pacientes con dosis suprafisiológicas de glucocorticoides iguales o superiores a 30 mg/día de hidrocortisona equivalente con niveles normales o casi normales de A4. La inscripción en el ensayo clínico superó recientemente el 25%. Próximo hito previsto: Resultados de primera línea en la segunda mitad de 2024. Estudio clínico CAHptain de fase 2 en HSC clásica pediátrica: Spruce está investigando el tildacerfont para el tratamiento de la HSC clásica en niños. Existe una importante necesidad médica de aportar terapias reductoras de los ndrógenos y ahorradoras de glucocorticoides a los pacientes pediátricos con HSC clásica para reducir el riesgo de pubertad prematura y los efectos adversos de los glucocorticoides, incluido el retraso del crecimiento que da lugar a una baja estatura en la edad adulta. El ensayo clínico abierto de fase 2 utiliza un diseño secuencial de 3 cohortes (las cohortes 1 y 2, compuestas por pacientes adolescentes de 11 a 17 años, y la cohorte 3, por niños de 2 a 10 años) para evaluar la seguridad, la farmacocinética (FC) y la farmacodinámica (FD) exploratoria de tildacerfont en niños de 2 a 17 años con HSC clásica. Spruce implementó cambios clave en el protocolo para nh mejorar el diseño del estudio y recopilar datos adicionales para informar el futuro desarrollo clínico: Spruce modificó la duración del estudio de un estudio PK y PD exploratorio de 2 semanas a un estudio de 12 semanas. La empresa tiene previsto ofrecer también una ampliación de 2 años en abierto del estudio de 12 semanas. Estos cambios están diseñados para permitir que los pacientes conserven el acceso al fármaco del estudio durante un máximo de 2 años tras la finalización del mismo, y prevén la observación de los resultados clínicos, como la edad ósea y la estatura adulta prevista. La empresa está rebajando el requisito de edad mínima de 6 a 2 años. Dado el importante crecimiento y desarrollo que se produce en los niños entre los 2 y los 5 años de edad, este cambio está diseñado para proporcionar datos importantes sobre el impacto de las reducciones de los niveles de andrógenos y glucocorticoides (GC) en los niños más pequeños. Se recopilarán los siguientes datos adicionales para informar un posible ensayo clínico de registro de fase 3, al tiempo que se permite la observación de los resultados clínicos clave:
2 semanas de datos de exposición PK del tildacerfont pediátrico a dos dosis ajustadas al peso (50 mg y 200 mg) para informar sobre una dosis para el programa de registro de fase 3;
4 semanas de datos de PD para mostrar potencialmente la reducción de la androstenediona (A4) y establecer la dosis-respuesta (día 1-28);
datos de reducción de A4 y reducción de GC basados en un algoritmo especificado en el protocolo (día 28-90); y
datos de seguridad subcrónica a las 12 semanas.