Aeglea BioTherapeutics, Inc. anunció que la dosificación en la tercera cohorte del ensayo clínico de fase 1/2 de pegtarviliasa para el tratamiento de la homocistinuria clásica está en marcha. Los pacientes de esta cohorte están recibiendo 1,35 mg/kg de pegtarviliasa una vez a la semana administrada mediante inyección subcutánea; los pacientes de las cohortes 1 y 2 recibieron dosis de 0,15 mg/kg y 0,45 mg/kg, respectivamente. Además, la empresa recibió una carta de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en la que se respondía a una enmienda de protocolo presentada recientemente para el ensayo clínico de fase 1/2 de pegtarviliasa para el tratamiento de la homocistinuria clásica.

La enmienda al protocolo, entre otras cosas, solicitaba la inclusión de pacientes adolescentes en los centros de ensayo clínico de EE.UU. La FDA declaró que el protocolo no proporcionaba una justificación adecuada ni pruebas que apoyaran la perspectiva de un beneficio clínico directo para los pacientes pediátricos y puso el ensayo en suspensión clínica parcial para la inscripción de pacientes menores de 18 años en el marco de este nuevo medicamento en investigación (IND) en este momento. La compañía tiene la intención de abordar los comentarios de la FDA y pretende satisfacer los requisitos de beneficio prospectivo para la futura inclusión de pacientes pediátricos bajo el IND, incluso en un potencial ensayo pivotal. La empresa cree que la carta no tendrá ningún impacto en la inscripción y la dosificación previstas de los pacientes de 18 años o más en los Estados Unidos o de los pacientes de 12 años o más en el Reino Unido y Australia.

La inscripción en el ensayo sigue en marcha y Aeglea sigue esperando anunciar datos en el cuarto trimestre de 2022, incluidos los datos de la cohorte 3. El criterio de valoración principal del ensayo abierto de fase 1/2 es la seguridad y la tolerabilidad. Se inscribirán de tres a cuatro pacientes en cada cohorte y se les tratará con cuatro dosis de pegtarviliase una vez por semana.