Stoke Therapeutics, Inc. anunció nuevos datos positivos de seguridad y eficacia de los pacientes tratados con STK-001 en los dos estudios de fase 1/2a en curso (MONARCH y ADMIRAL) y el estudio de extensión abierta (OLE) SWALLOWTAIL en niños y adolescentes con síndrome de Dravet. Estos nuevos datos sugieren un beneficio clínico para los pacientes de 2 a 18 años tratados con dosis múltiples de STK-001. La Sociedad prevé datos adicionales, incluidos los datos del final del estudio MONARCH (incluidos los pacientes tratados con una dosis única de 70 mg) y ADMIRAL, así como datos adicionales de los OLE SWALLOWTAIL y LONGWING, en el primer trimestre de 2024.

La empresa tiene previsto compartir una actualización sobre la planificación de la fase 3 en el primer semestre de 2024, a la espera de los resultados de los estudios de fase 1/2a completados y de los OLE en curso. Stoke organizará un seminario web y una conferencia telefónica para analistas e inversores. Stoke organizará un seminario web y una teleconferencia para analistas e inversores a las 8:00 a.m., hora del este, el martes 25 de julio de 2023, para presentar nuevos datos positivos de los dos estudios de fase 1/2a en curso (MONarch y ADMIRAL)y el estudio de extensión de etiqueta abierta SWALLOWTAIL en niños y adolescentes con síndrome deDravet.

El seminario web se retransmitirá en directo en la sección de inversores y noticias del sitio web de Stoke en < URL> Una repetición archivada del seminario web estará disponible durante al menos 90 días después del evento. Uno de cada 16.000 bebés nace con el síndrome de Dravet, que no se concentra en una zona geográfica o grupo étnico en particular. Acerca de STK-001 STK-001 es un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Dravet que se está evaluando actualmente en ensayos clínicos en curso.

Stoke cree que el STK-001, un oligonucleótido antisentido (ASO) patentado, tiene el potencial de ser la primera terapia modificadora de la enfermedad que aborde la causa genética del síndrome de Dravet. El STK-001 está diseñado para regular al alza la expresión de la proteína NaV1.1 aprovechando la copia no mutante (wild-type) del gen SCN1A para restaurar los niveles fisiológicos de NaV1.1, reduciendo así tanto la aparición de convulsiones como las comorbilidades no convulsivas significativas. La FDA y la EMA han concedido al STK-001 la designación de medicamento huérfano, y la FDA la de enfermedad pediátrica rara como posible nuevo tratamiento para el síndrome de Dravet.