Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica dedicada a abordar la causa subyacente de enfermedades graves mediante el aumento de la expresión proteica con medicamentos basados en ácido ribonucleico (ARN). La empresa, a través de su enfoque patentado de Aumento Dirigido de la Producción Génica Nuclear (TANGO), se dedica a desarrollar oligonucleótidos antisentido (ASO) para restaurar selectivamente los niveles de proteínas. Su primer compuesto, STK-001, está en fase de pruebas clínicas para el tratamiento del síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva. TANGO pretende restaurar las proteínas que faltan aumentando o avivando la producción de proteínas de los genes sanos, compensando así la copia no funcional del gen. La empresa persigue el desarrollo del STK-002 para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA), el trastorno hereditario más común del nervio óptico. El objetivo inicial de la empresa es la haploinsuficiencia y las enfermedades del sistema nervioso central y del ojo.