La empresa sueca Orphan Biovitrum AB (Sobi®?) ha anunciado que la revista Annals of Rheumatic Diseases ha publicado los resultados de un estudio de fase 2 abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa la seguridad y eficacia del emapalumab, un anticuerpo monoclonal anti-interferón-gamma, que se investiga en pacientes con artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) o enfermedad de Still de inicio adulto (EMAA) que desarrollaron linfohistiocitosis hemofagocítica secundaria (linfohistiocitosis hemofagocítica sistémica)/síndrome de activación macrófaga (SAM) tras una respuesta inadecuada a dosis altas de glucocorticosteroides. En el estudio publicado, 14 pacientes con sJIA o AOSD y sHLH/MAS que no respondieron a dosis altas de glucocortsicosteroides recibieron emapalumab. Se observó remisión del sHLH/MAS en 13 de los 14 pacientes en la semana 8, en un tiempo medio de 25 días, según criterios clínicos y de laboratorio.

Los 14 pacientes completaron el ensayo, entraron en el seguimiento a largo plazo y estaban vivos al final del seguimiento. Basándose en los resultados de este estudio, Sobi decidió seguir evaluando el emapalumab en esta población de pacientes e inició el estudio de fase 3 EMERALD, que está en curso. La sHLH/MAS es una enfermedad rara, potencialmente mortal, caracterizada por una hiperinflamación incontrolada que puede desarrollarse sobre un fondo de enfermedades reumatológicas como la sJIA.

Se clasifica como una forma secundaria de HLH y está causada por una activación y expansión excesivas de las células T y los macrófagos. Se ha acumulado un conjunto de pruebas científicas que sugieren que el interferón gamma (IFN?) es uno de los principales impulsores de la hiperinflamación en enfermedades como el sHLH/MAS. El emapalumab se comercializa en Estados Unidos como Gamifant®?

y está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (recién nacidos y mayores) con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva o intolerancia con la terapia convencional de la HLH. Gamifant no ha sido revisado ni aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para la sHLH/MAS.