Synlogic, Inc. anunció el inicio de Synpheny-3, un estudio global y pivotal de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de SYNB1934 como posible tratamiento de la fenilcetonuria (PKU). Synpheny-3 es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, global, multicéntrico y pivotal, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de SYNB1934 como tratamiento de la fenilcetonuria. El diseño final del ensayo incorpora los comentarios de las agencias reguladoras mundiales, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

El estudio global inscribirá aproximadamente a 150 pacientes con niveles plasmáticos de fenilalanina (Phe) al inicio del estudio >360 µM. Synpheny-3 incluirá a pacientes de 18 años o más; se utilizará un subconjunto inicial de datos de pacientes de la Parte 1 para evaluar la oportunidad de rebajar la edad de inscripción a los 12 años. Los participantes en el estudio podrán seguir su dieta habitual mientras participen en el ensayo. Está previsto que Synpheny-3 se lleve a cabo en aproximadamente 30 centros clínicos de Estados Unidos, Canadá, Alemania, Dinamarca, Israel, Turquía y Georgia.

El estudio se ha diseñado para la comodidad del paciente y ofrece la oportunidad de participar en persona o en un formato virtual o híbrido. El estudio consta de tres partes: La parte 1 es un periodo de rodaje, que permite la titulación individualizada a través de tres niveles de dosis potenciales (3x1011, 6x1011 y 1x1012), con pacientes que pasan un mínimo de tres semanas en cada dosis. La Parte 2 del ensayo es una retirada aleatoria de cuatro semanas, controlada con placebo, que se utilizará para evaluar el criterio de valoración primario: el cambio en los niveles de Phe plasmática, con un análisis primario realizado entre los respondedores de la Parte 1. La definición para los respondedores es una reducción de la Phe plasmática con respecto al valor basal de >20%.

La Parte 3 es una extensión abierta que puede prolongarse hasta tres años.