Takeda ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de lanadelumab (nombre comercial TAKHZYRO®) para la prevención rutinaria del Angioedema Hereditario (AEH) en pacientes de 2 años o más. Si se aprueba, el lanadelumab será el primer tratamiento profiláctico a largo plazo disponible en la UE para pacientes menores de seis años. La Comisión Europea (CE) estudiará el dictamen positivo del CHMP y decidirá sobre la posible autorización de comercialización en los próximos meses.

El lanadelumab está indicado actualmente para la prevención sistemática de los ataques recurrentes de AEH en pacientes de 12 años o más. Los ataques de AEH, que pueden implicar una hinchazón grave y gravemente debilitante en el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta, pueden aparecer muy pronto en la infancia. Se han registrado casos potencialmente mortales de angioedema de las vías respiratorias superiores en pacientes de tan sólo 3 años de edad.

El diagnóstico del AEH puede tardar una media de 8,4 años tras la aparición de los síntomas. valorar el perfil de seguridad y la farmacocinética (FC) del lanadelumab en pacientes de 2 a < 12 años de edad. El perfil de seguridad fue coherente con el observado en el programa clínico para pacientes de 12 años o más; no se produjeron acontecimientos adversos graves ni abandonos debidos a acontecimientos adversos.

El estudio también alcanzó con éxito el objetivo secundario que evaluaba la actividad/resultados clínicos del lanadelumab en la prevención de los ataques de angioedema hereditario (AEH), así como la caracterización de la farmacocinética del lanadelumab en pacientes pediátricos de 2 a < 12 años de edad. En febrero, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó la solicitud suplementaria de licencia biológica (sBLA) para el uso ampliado de TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) como profilaxis para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a < 12 años de edad.