Taysha Gene Therapies, Inc. proporcionó una actualización sobre el programa TSHA-120 en neuropatía axonal gigante (GAN). Actualizaciones del programa clínico: TSHA-120 en GAN: Recepción de las actas de la reunión formal por escrito de la FDA en enero de 2023 tras la finalización de la reunión Tipo B de fin de Fase 2. Enfoque general de la fabricación del producto pivotal/que se comercializará considerado adecuado a la espera de la revisión de una presentación planificada del paquete de datos de Química, Fabricación y Controles (CMC) para TSHA-120.

La FDA reconoció el MFM32 como un criterio de valoración aceptable con la recomendación de dosificar a pacientes adicionales en un diseño doble ciego controlado con placebo para apoyar la presentación de la BLA. A la espera de la respuesta de la FDA sobre las preguntas de seguimiento que la empresa presentó sobre el diseño recomendado y la totalidad de las pruebas necesarias para la presentación de la BLA. TSHA-102 en el síndrome de Rett: Dosificación del primer paciente adulto con síndrome de Rett prevista en el primer semestre de 2023.

Datos clínicos iniciales disponibles para TSHA-102 en el estudio de adultos con síndrome de Rett previstos en la primera mitad de 2023 con actualizaciones trimestrales previstas sobre los datos clínicos disponibles principalmente sobre seguridad del estudio de adultos a partir de entonces. La empresa prevé la presentación de una CTA a la MHRA del Reino Unido para TSHA-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Rett a mediados de 2023. La empresa tiene previsto presentar una solicitud IND para el síndrome de Rett a la FDA en la segunda mitad de 2023.