AVROBIO, Inc. ha anunciado que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha concedido un Pasaporte de Innovación en el marco de la Vía de Acceso y Licencias Innovadoras (ILAP) a la terapia génica en investigación AVR-RD-02, la primera de su clase que utiliza las células madre hematopoyéticas de los propios pacientes para tratar la enfermedad de Gaucher, un raro trastorno lisosómico que puede provocar patología multiorgánica, morbilidad clínica y mortalidad temprana. El Pasaporte de Innovación es el primer paso del proceso ILAP, que pone en marcha la MHRA y sus organismos asociados, entre los que se encuentran el Instituto Nacional para la Excelencia Sanitaria y Asistencial (NICE), el Consorcio Escocés de Medicamentos (SMC) y el Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra, para trazar una hoja de ruta de los hitos reglamentarios y de desarrollo con el objetivo de lograr un acceso temprano de los pacientes en el Reino Unido. El programa de la compañía para la enfermedad de Gaucher incluye las enfermedades de Gaucher tipo 1 y tipo 3, que en conjunto afectan a unos 30.000 pacientes en todo el mundo. La empresa espera proporcionar una actualización de los datos clínicos provisionales de su ensayo clínico de fase 1/2 de la enfermedad de Gaucher tipo 1, así como un esbozo de la estrategia de desarrollo y regulación de su programa de la enfermedad de Gaucher tipo 3, en el cuarto trimestre de 2022.