AVROBIO presentará nuevos datos de un ensayo clínico de fase 1/2 en cistinosis en el WORLDSymposium 2022
27 de enero 2022 a las 13:00
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AVROBIO, Inc. ha anunciado que el 9 de febrero de 2022 se presentarán datos clínicos actualizados de su ensayo clínico de fase 1/2 en cistinosis, patrocinado por un colaborador, en el 18º Simposio Anual WORLDS™ en San Diego, California. Además, los datos preclínicos de sus programas de la enfermedad de Pompe y el síndrome de Hunter, así como los datos sobre su trabajo en curso para supervisar la naturaleza y la dinámica de los productos celulares de terapia génica y su impacto en la composición de las poblaciones de células sanguíneas en los trastornos lisosomales, se presentarán durante la conferencia de cuatro días que comienza el 7 de febrero.
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AVROBIO, Inc. es una empresa de terapia génica. La empresa se centra en el desarrollo de terapias génicas con células madre hematopoyéticas (CMH) potencialmente curativas para tratar a pacientes con enfermedades raras siguiendo un régimen de tratamiento de dosis única. Las terapias génicas que la Compañía se dedica a desarrollar emplean HSC que se cosechan del paciente y luego se modifican con un vector lentiviral para insertar el equivalente de una copia funcional del gen que está mutado en la enfermedad diana. El desarrollo de la empresa se ha centrado en un grupo de enfermedades genéticas raras denominadas trastornos lisosomales, que se tratan principalmente con terapias de sustitución enzimática (TRE). Su cartera de proyectos consta de tres programas de terapia génica HSC, que incluyen AVR-RD-02 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3; AVR-RD-03 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, y AVR-RD-01 para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
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