Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha concedido la designación de medicamento huérfano para el TNX-2900 (oxitocina potenciada intranasal) para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Como se ha anunciado recientemente, Tonix ha firmado un acuerdo de investigación patrocinado con Inserm Transfert, la filial privada de Inserm, en nombre de Inserm (el Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica de Francia) y la Universidad de Aix-Marseille, para estudiar la oxitocina en el modelo de ratón genéticamente diseñado del síndrome de Prader-Willi, un raro trastorno genético que causa trastornos alimenticios patológicos distintos, pero relacionados, en adultos y recién nacidos. En los adultos, el Prader-Willi provoca hiperfagia, o sobrealimentación patológica, que conduce a la obesidad y a otras complicaciones asociadas a una importante mortalidad. En los recién nacidos, Prader-Willi provoca una deficiencia en la succión, que se ha demostrado que se normaliza con el tratamiento de oxitocina. La Oficina de Productos de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la condición de huérfano a la parte activa de los medicamentos y productos biológicos que demuestran ser prometedores para el tratamiento de enfermedades o afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. La designación de medicamento huérfano proporciona a Tonix Pharmaceuticals ciertos incentivos para el desarrollo, incluyendo créditos fiscales para pruebas clínicas cualificadas, exenciones de ciertas tasas de solicitud de la FDA y una potencial exclusividad de mercado durante siete años, si se aprueba. El síndrome de Prader-Willi está reconocido como la causa genética más común de la obesidad infantil potencialmente mortal y afecta a hombres y mujeres con la misma frecuencia y a todas las razas y etnias. Los rasgos distintivos del síndrome de Prader-Willi son la falta de succión en los bebés y, en niños y adultos, la hiperfagia severa, un impulso fisiológico imperioso por comer, que conduce a una obesidad severa y a otras complicaciones asociadas con una mortalidad significativa. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para el déficit de succión en los bebés ni para la obesidad y la hiperfagia en los niños mayores asociadas al síndrome de Prader-Willi. TNX-2900 se basa en la formulación patentada de oxitocina potenciada intranasal de Tonix, destinada a ser utilizada por adultos y adolescentes. Se cree que la formulación patentada de oxitocina potenciada de Tonix’aumenta la especificidad para los receptores de oxitocina en relación con los de vasopresina, así como la potencia de la oxitocina. Tonix también está desarrollando una formulación y un dispositivo intranasal diferentes, denominados TNX-1900, para la profilaxis de la migraña crónica y para el tratamiento de la resistencia a la insulina y otras afecciones relacionadas. La oxitocina es una hormona humana natural que actúa como neurotransmisor en el cerebro. Fue aprobada originalmente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. como Pitocin®*, un fármaco de infusión intravenosa o inyección intramuscular, para su uso en mujeres embarazadas para inducir el parto. Una forma intranasal de oxitocina fue comercializada en EE.UU. por Novartis para ayudar a la producción de leche materna como Syntocinon®** (oxitocina nasal 40 unidades/ml), pero el producto se dejó de fabricar y se retiró la solicitud de nuevo medicamento.