TransCode Therapeutics, Inc. ha anunciado que ha recibido la autorización por escrito de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para que pueda proceder con su ensayo clínico de fase 0 First-in-Human (FIH). El ensayo clínico previsto consiste en evaluar el principal candidato terapéutico de TransCode, el TTX-MC138, en un máximo de 12 pacientes con tumores sólidos avanzados. TTX-MC138 está diseñado para inhibir el ARN pro-metastásico, microARN-10b, descrito como el regulador maestro de la metástasis en una serie de tumores sólidos avanzados.

TransCode cree que el TTX-MC138 podría utilizarse como tratamiento para muchos de estos cánceres. La empresa cree que el TTX-MC138 tiene el potencial de mejorar drásticamente los resultados clínicos en una serie de cánceres, como el de mama, páncreas, ovario y colon, glioblastomas y otros. En un modelo murino preclínico de cáncer de mama triple negativo (CMTN), el tratamiento con dosis bajas de quimioterapia y TTX-MC138 eliminó las metástasis locales preexistentes en el 100% de los animales tratados representativos de un cáncer metastásico en estadio II/III.

En un modelo murino más agresivo representativo del cáncer metastásico en estadio IV, el tratamiento con dosis bajas de quimioterapia y TTX-MC138 dio lugar a la eliminación de las metástasis a distancia en el 65% de los animales tratados. En un modelo murino de adenocarcinoma pancreático, la administración de TTX-MC138 como monoterapia dio lugar a respuestas completas, manifestadas como regresión sin recidiva, en el 40% de los animales tratados. Además de en modelos murinos de cáncer, el TTX-MC138 se administró con éxito y demostró una eficacia preliminar en un estudio de caso de carcinoma mamario felino espontáneo.

Un ensayo clínico de fase 0 es un estudio exploratorio realizado en el marco de una solicitud de nuevo fármaco en investigación. En el ensayo clínico previsto por TransCode, se administrará a un máximo de 12 pacientes una dosis única de TTX-MC138 radiomarcado seguida de una tomografía por emisión de positrones-resonancia magnética (PET-RM) no invasiva. El ensayo pretende cuantificar la cantidad de TTX-MC138 radiomarcada administrada a las lesiones metastásicas y la farmacocinética del candidato terapéutico en pacientes con cáncer.

El ensayo podría aportar datos críticos sobre la dosis terapéutica, el momento de administración y la posible seguridad que podrían servir de base para ensayos clínicos posteriores. Este ensayo no pretende demostrar ningún efecto terapéutico.