Timber Pharmaceuticals, Inc. anunció que los análisis farmacocinéticos (PK) provisionales del estudio ASCEND de fase 3 indican una absorción sistémica mínima de isotretinoína o de sus principales metabolitos en pacientes con formas de ictiosis congénita (IC) de moderada a grave que fueron tratados con TMB-001 0,05% pomada. Los resultados PK completos se presentarán durante la Reunión Anual de la Sociedad de Dermatología Pediátricaacos que se celebrará del 13 al 16 de julio en Asheville, Carolina del Norte. El estudio ASCEND de fase 3 es un estudio aleatorizado en curso, doble ciego, controlado con vehículo, de 12 semanas de duración, seguido de 12 semanas de tratamiento abierto en pacientes mayores de 6 años con IC recesiva ligada al cromosoma X (XLRI) de moderada a grave o IC autosómica recesiva (ARCI).

El criterio de valoración primario es la diferencia en las proporciones de pacientes tratados con una mejora de 2 puntos en la puntuación de escalado/fisuración de la Evaluación Global del Investigador (IGA) con respecto al valor basal a las 12 semanas. Un subgrupo de pacientes también está participando en un estudio abierto de uso máximo (MuST) de 12 semanas que incluye la recopilación de datos de PK, así como datos de seguridad y eficacia. Los análisis provisionales de PK incluyen a los primeros nueve pacientes que completaron 15 días del estudio MuST.

Los resultados indican una absorción mínima de isotretinoína cuando se aplica TMB-001 al 0,05% en el 75-90% de la superficie corporal. Los 9 sujetos (7 ARCI, 2 XLRI; edades 12-62) demostraron concentraciones plasmáticas medias (ng/mL) de isotretinoína en el día 14 de 4,83 (intervalo: 1,46-16,59), 4-oxo-isotretinoína de 13,71 (6,52-47,86), tretinoína de 0,08 (0-0,66) y 4-oxo-tretinoína de 0.