Timber Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que se han inscrito los primeros cuatro pacientes en el ensayo clínico pivotal de fase 3 ASCEND. ASCEND evaluará la eficacia, la farmacocinética y la seguridad de TMB-001 0,05%, una isotretinoína tópica formulada con el sistema de administración IPEG™ patentado por la empresa, para el tratamiento de las formas moderadas a graves de ictiosis congénita (IC). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió una subvención de 1,5 millones de dólares a través de su programa de Subvenciones para Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos para apoyar los ensayos clínicos de fase 2a y 2b completados que evaluaron el TMB-001.

La FDA también concedió las designaciones de Terapia Innovadora y Vía Rápida al TMB-001. En el estudio ASCEND participan centros de investigación punteros de Estados Unidos, Canadá, Italia, Francia y Alemania. Los primeros pacientes fueron inscritos por el Dr. Kenneth Dawes y su equipo de investigación del Grupo de Dermatología Dawes Fretzin en Indianápolis, Indiana.

La IC es un grupo de raros trastornos genéticos de la queratinización que dan lugar a una piel seca, engrosada y descamada. El estudio ASCEND, aleatorizado, paralelo, doble ciego y controlado con vehículo, está diseñado para inscribir a 142 participantes de 6 años o más con IC de moderada a grave, incluyendo la ictiosis recesiva ligada al cromosoma X (RXLI) y la ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI). Estos subtipos afectan a unas 80.000 personas en EE.UU. y dan lugar a manifestaciones cutáneas que incluyen escamas grandes y oscuras en todo el cuerpo.

Timber está proporcionando pruebas genéticas como parte del estudio para los pacientes cuyo subtipo de IC no esté ya confirmado genéticamente. Los participantes en el estudio ASCEND son asignados aleatoriamente 2:1 a la pomada TMB-001 o al vehículo de control (dos participantes con TMB-001 por cada uno con el vehículo) durante 12 semanas, momento en el que los participantes elegibles de ambos brazos del estudio son asignados aleatoriamente de nuevo al tratamiento con TMB-001 una vez al día o dos veces al día durante otras 12 semanas para proporcionar información valiosa sobre el tratamiento a más largo plazo con el compuesto.