Timber Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la publicación en línea de un subanálisis del estudio CONTROL de fase 2b en Clinical and Experimental Dermatology (CED), la revista educativa de la Asociación Británica de Dermatólogos. El estudio CONTROL evaluó el TMB-001, una isotretinoína tópica formulada con el sistema de administración IPEGo patentado por la empresa, en sujetos de nueve años o más con ictiosis congénita (IC) de moderada a grave. La IC es un grupo de trastornos genéticos raros de la queratinización que provocan sequedad, engrosamiento y descamación de la piel.

Los subtipos de IC muestran respuestas variables a los retinoides orales. El subanálisis se diseñó para evaluar si la eficacia y la seguridad del TMB-001 diferían entre los sujetos con ictiosis congénita autosómica recesiva (ICAR) y con ictiosis recesiva ligada al cromosoma X (IRX). Los resultados muestran que el tratamiento con TMB-001 demostró mayores proporciones de participantes que alcanzaron los criterios de valoración primarios y secundarios clave frente al vehículo, independientemente del subtipo de IC.

Un total de 33 participantes en el estudio CONTROL fueron aleatorizados a TMB-001 0,05%, TMB-001 0,1% o vehículo dos veces al día, estratificados por subtipo de IC, durante 12 semanas. El criterio de valoración principal fue la proporción de participantes con una reducción del 50% o más frente al valor inicial en la escala del Índice Visual de Gravedad de la Ictiosis (VIIS). El criterio de valoración secundario clave fue una reducción de dos grados o más en la puntuación de la Escala de Evaluación Global del Investigador (IGA) frente al valor basal.

Se controlaron los acontecimientos adversos (AA). Entre los participantes inscritos (TMB-001 0,05% [n = 11], TMB-001 0,1% [n = 10] y vehículo [n = 12]), el 52% presentaba subtipos ARCI y el 48% XLRI. La población por intención de tratar (ITT) consistió en todos los participantes aleatorizados que recibieron una o más dosis de la medicación del estudio.

La población por protocolo (PP) incluyó a todos los participantes que cumplían todos los criterios de inclusión, cumplían el tratamiento (=80%u120% del fármaco del estudio aplicado), tenían una medición de la escala VIIS al final de la semana 12 y no tenían infracciones importantes del protocolo. En la población ITT, el 33%/50%/17% de los participantes con ARCI y el 100%/33%/75% de los participantes con XLRI que recibieron TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/vehículo, respectivamente, alcanzaron el VIIS-50. En la población PP, el 100%/33%/17% de los participantes con ARCI y el 100%/50%/75% de los participantes con XLRI que recibieron TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/vehículo, respectivamente, lograron VIIS-50.

En la población ITT, se observó una mejora de la puntuación IGA de =2 grados en el 33%/50%/0% de los participantes con IRA y en el 83%/33%/25% de los participantes con XLRI que recibieron TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/vehículo, respectivamente. En la población PP, se observó una mejora de la puntuación IGA de grado =2 en el 100%/67%/0% de los participantes con IRA y el 100%/50%/25% de los participantes con XLRI que recibieron TMB-001 0,05%/TMB-001 0,1%/vehículo, respectivamente.