Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento prioritario (PRIME) a GTX-102 para el tratamiento del síndrome de Angelman (SA). GTX-102 es un oligonucleótido antisentido en fase de investigación que se administra por vía intratecal y está diseñado para dirigirse e inhibir la expresión del transcrito antisentido UBE3A (UBE3A-AS). La EMA concedió esta designación en respuesta a los convincentes datos clínicos iniciales de las cohortes de extensión del estudio de fase 1/2 de GTX-102, que demuestran mejoras clínicamente significativas en varios dominios del neurodesarrollo, como la cognición, la comunicación receptiva y la motricidad gruesa en individuos con síndrome de Angelman.

La designación PRIME la concede la EMA para proporcionar un apoyo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos prometedores que puedan ofrecer una ventaja terapéutica importante sobre los tratamientos existentes o un beneficio a los pacientes sin opciones de tratamiento. Estos medicamentos son considerados prioritarios por la EMA, cuyo objetivo es optimizar los planes de desarrollo y acelerar las evaluaciones para que estos medicamentos que abordan importantes necesidades médicas no cubiertas puedan llegar antes a los pacientes.