Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha anunciado que el Instituto Nacional para la Excelencia Sanitaria y Asistencial (NICE) ha publicado un borrador de guía final en el que recomienda el uso de Evkeeza®? (evinacumab) al NHS England. Evkeeza se recomienda dentro de su autorización de comercialización como complemento de la dieta y otras terapias reductoras del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) para el tratamiento de pacientes adultos y adolescentes a partir de 12 años con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH).

Evkeeza es el primer tratamiento inhibidor de la angiopoyetina 3 (ANGPTL3) indicado para esta enfermedad rara y debilitante. El NICE consideró que, a pesar de las incertidumbres en las pruebas de coste-eficacia que comparan el evinacumab con la lomitapida en adultos con HFo, en general hay un ahorro de costes con el evinacumab en comparación con la lomitapida. El comité del NICE reconoció que las pruebas de los ensayos clínicos demuestran que el evinacumab, combinado con otros tratamientos hipolipemiantes (TLP), puede reducir los niveles de LDL-C cuando las estatinas y otros TLP no los han reducido lo suficiente.

El NICE también reconoció que los pacientes adolescentes con HFHo en tratamiento con LLT con o sin aféresis de lipoproteínas tienen una gran necesidad no cubierta porque los LLT tienen una eficacia limitada en esta población de pacientes, la aféresis de lipoproteínas puede ser traumática y llevar mucho tiempo, y existe la posibilidad de que se produzca una desigualdad en el acceso si se pone a disposición de los adultos y no de los adolescentes. El NICE consideró que Evkeeza aborda una necesidad no cubierta de nuevos tratamientos para reducir el LDL-C, y que Evkeeza puede mejorar la adherencia al tratamiento porque se administra una vez al mes (cada 4 semanas) como infusión. Evkeeza ya está reembolsado y disponible comercialmente para recetar a los pacientes adecuados con HFHo en EE.UU., Inglaterra y Gales, Canadá, Italia y Alemania.