uniQure N.V. ha anunciado la finalización de la inscripción de pacientes en las dos primeras cohortes de su ensayo clínico de fase I/II, aleatorizado y doble ciego, de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington’en fase inicial. El ensayo clínico de fase I/II de AMT-130 que se está llevando a cabo es un estudio aleatorizado, controlado y doble ciego para explorar la seguridad, la tolerabilidad y la prueba de concepto de AMT-130 en pacientes con la enfermedad de Huntington’en fase inicial. El estudio incluye dos cohortes de dosis de 26 pacientes aleatorizados al tratamiento con AMT-130 o a un procedimiento quirúrgico de imitación. La primera cohorte de dosis incluye 10 pacientes, de los cuales seis recibieron el tratamiento con AMT-130 y cuatro la imitación de la cirugía. La segunda cohorte de dosis incluye a 16 pacientes, de los cuales diez recibieron tratamiento con AMT-130 y seis pacientes recibieron la imitación de cirugía. Una tercera cohorte que explora el uso de un sistema alternativo de navegación estereotáctica para simplificar la colocación de los catéteres de infusión incluirá hasta 18 pacientes adicionales aleatorizados. El ensayo clínico de fase I/II consiste en un periodo ciego de 12 meses seguido de un seguimiento a largo plazo no ciego durante cinco años. Los pacientes tratados han recibido una única administración de AMT-130 mediante una administración estereotáctica guiada por resonancia magnética y potenciada por convección directamente en el cuerpo estriado (caudado y putamen). El ensayo de fase Ib/II de AMT-130 que se está llevando a cabo en Europa es un estudio abierto en el que se inscribirán 15 pacientes con la enfermedad de Huntington’manifestada de forma temprana en dos cohortes de dosis. Junto con el estudio estadounidense, el estudio europeo pretende establecer la seguridad, la prueba de concepto y la dosis óptima de AMT-130 para llevarla a un estudio pivotal o a un estudio de confirmación en caso de que sea factible un registro acelerado. El AMT-130 se compone de un vector AAV5 recombinante que lleva un casete de ADN que codifica un microARN que reduce la proteína Huntingtina en los pacientes con la enfermedad de Huntington’s. El AMT-130 es el primer programa clínico de uniQure’que incorpora su plataforma patentada de microARN miQURE®. miQURE está diseñado para degradar el ARN mensajero producido por los genes causantes de la enfermedad sin causar toxicidad y para propagarse por un órgano mediante exosomas.