uniQure N.V. y Apic Bio han anunciado la firma de un acuerdo de licencia global para el APB-102, destinado al tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) por superóxido dismutasa 1 (SOD1), una forma genética poco frecuente de ELA. En virtud del acuerdo, uniQure adquiere los derechos mundiales para el desarrollo y la comercialización del APB-102, que se suma a su cartera de terapias génicas para tratar trastornos neurológicos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el APB-102 y ha concedido las designaciones de fármaco huérfano y de vía rápida.

El APB-102 está diseñado para ser una novedosa terapia génica de administración intratecal única para la ELA causada por mutaciones en SOD1, una enfermedad rara de la neurona motora de rápida progresión que conduce a la pérdida de las funciones cotidianas y es uniformemente mortal. Las mutaciones en el gen SOD1 de la ELA representan aproximadamente una quinta parte de todas las formas hereditarias de esta enfermedad mortal(1) . El APB-102 se compone de un vector AAVrh10 recombinante que expresa un microácido ribonucleico (miARN) diseñado para anular la expresión de SOD1 con el objetivo de ralentizar o, potencialmente, invertir la progresión de la ELA en pacientes con mutaciones en SOD1.

El desarrollo clínico del APB-102 se basa en casi 30 años de investigación que demuestran la relación entre la mutación del gen SOD1 y la ELA. Los estudios preclínicos en un modelo de ratón con SOD1-ALS demostraron que el APB-102 mejoraba enormemente la supervivencia de los ratones afectados. También se demostró una reducción relevante de SOD1 en las neuronas motoras de la médula espinal en roedores, así como en primates no humanos a las dosis clínicas propuestas.

Según los términos del acuerdo, uniQure realizará un pago inicial en efectivo de 10 millones de dólares. Además, uniQure pagará a Apic Bio hasta 45 millones de dólares en hitos tras la consecución de las aprobaciones reglamentarias en EE.UU. y Europa y de unas ventas netas anuales preestablecidas, así como un canon escalonado sobre las ventas netas que oscilará entre un dígito medio y un dígito doble bajo.SVB Securities actuó como asesor financiero exclusivo de uniQure en la transacción.Torreya Partners actuó como asesor financiero exclusivo de Apic Bio en la transacción.