Viridian Therapeutics, Inc. anunció datos preliminares positivos de su ensayo clínico de fase 1/2 en curso de VRDN-001, un anticuerpo antagonista completo en investigación del receptor del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1R), en pacientes con enfermedad ocular tiroidea crónica (ETO). La empresa también anunció una modificación del diseño de su ensayo de fase 3 THRIVE en curso y proporcionó información actualizada sobre los progresos recientes de los candidatos de su programa SC en la TED. VRDN-001 aco Ensayo de prueba de concepto de fase 1/2 en la DET crónica: La parte de prueba de concepto del ensayo de fase 1/2 doblemente enmascarado y controlado con placebo evaluó dos infusiones de VRDN-001 administradas por vía intravenosa (IV), con tres semanas de intervalo, con criterios de valoración de la actividad clínica medidos seis semanas después de la primera infusión.

El VRDN-001 se evaluó en dosis de 10 y 3 mg/kg, con cada cohorte diseñada para incluir seis pacientes aleatorizados al fármaco y dos pacientes aleatorizados al placebo. Los criterios de elegibilidad de los participantes incluyeron: DET crónica con evidencia documentada de síntomas o signos oculares que comenzaron más de un año antes del cribado (duración media de 7,8 años), y proptosis de =3 mm por encima de los valores normales para el sexo y la raza. Se permitió la aleatorización de cualquier puntuación de actividad clínica (CAS, 0 aco 7) (la media de CAS fue de 3,3).

VRDN-001 aco Datos de seguridad: El VRDN-001 fue generalmente bien tolerado por todos los pacientes tratados con el fármaco en ambas cohortes de dosis. No se notificó ningún acontecimiento adverso grave (EAG), incluidos ningún trastorno auditivo ni ningún acontecimiento de hiperglucemia, en pacientes con DET crónica tratados con VRDN-001 hasta el 30 de mayo de 2023, la fecha de corte más reciente para la observación de seguimiento. El perfil de seguridad y tolerabilidad fue en general coherente con los resultados comunicados previamente en pacientes con DET activa tratados con VRDN-001.

VRDN-001 aco Datos de actividad clínica en el TED crónico: Los pacientes de las cohortes de 10 mg/kg (n=6) y 3 mg/kg (n=6) que fueron tratados con dos dosis de VRDN-001 fueron evaluados en cuanto a cambios en la proptosis, CAS y diplopía en la semana 6. Los cambios en la proptosis con respecto al inicio se midieron tanto por exoftalmometría como por resonancia magnética (IRM, una medida exploratoria). Viridian cree que la exoftalmometría y la IRM juntas proporcionan una evaluación sólida de los cambios en la proptosis. Diplopía: Cinco de los doce pacientes tratados con VRDN-001 en ambas cohortes de dosis presentaban diplopía (visión doble) al inicio del estudio.

Ninguno de los pacientes tratados con VRDN-001 logró la resolución completa de la diplopía en la semana 6, definida como los pacientes con diplopía en la línea de base que alcanzaron una puntuación de 0 en la escala subjetiva de diplopía de Gorman.