XORTX Therapeutics Inc. anunció la finalización de una positiva y constructiva reunión de Tipo D con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (oFDAo) que dio como resultado la identificación de criterios de valoración clínicos adicionales potencialmente disponibles para la aprobación acelerada y una mayor comprensión de las expectativas de la FDA para la aprobación acelerada de XORLOo para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (oADPKDo). La reunión de tipo D de la FDA se celebró para discutir con la agencia los detalles del proceso de aprobación acelerada, un protocolo de ensayo clínico para el estudio XRX-OXY-301 y los planes propuestos para el futuro programa de desarrollo clínico de XORLOo, la formulación de oxipurinol propiedad de XORTX, para el tratamiento de la PQRAD. Los resultados generales de la reunión incluyeron 1/Aumento de la claridad respecto a los criterios de valoración de aprobación acelerada que reunirían los requisitos para una solicitud de nuevo fármaco (oNDAo), que conduciría a la aprobación de comercialización de XORLOo para la PQRAD.

2/Parámetros del ensayo clínico de fase 3, como la duración del periodo de tratamiento necesario, los periodos de seguimiento de los sujetos reclutados en el ensayo y los métodos de análisis estadístico preferidos, incluida la información óptima que necesita la FDA en su proceso de toma de decisiones. 3/Con esta información en la mano, XORTX elegirá ahora su(s) criterio(s) de valoración clínico(s) primario(s) y su estrategia de desarrollo basándose en las conversaciones en curso con posibles socios para el activo. 4/XORTX también tiene la intención de iniciar y perseguir una Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la FDA para el programa XRX-OXY-301 para reducir aún más el riesgo del programa de desarrollo de XORLOo para el tratamiento de la PQRAD.

XORLOo es el nombre de trabajo de la formulación patentada de oxipurinol de XORTX en desarrollo para el tratamiento de individuos con PQRAD progresiva. Ésta y otras formulaciones relacionadas están cubiertas por patentes de formulación concedidas en EE.UU. y Europa. La reciente finalización de un obridgingo Farmacocinética u XRX-OXY-101, caracterizó las características farmacocinéticas clave de esta novedosa formulación, como la biodisponibilidad, los efectos alimentarios, la proporcionalidad de la dosis y los parámetros PK en estado estacionario.

El ensayo clínico XRX-OXY-301 está planificado como un estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo y con diseño aleatorizado de retirada para evaluar la eficacia y la seguridad de una formulación novedosa de oxipurinol en pacientes con PQRAD en estadio 2-4 en progresión e hiperuricemia coexistente. Este ensayo clínico proporcionará datos para respaldar futuras presentaciones de NDA de oAprobación Acelerada" ante la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (oEMAo). Está previsto que el ensayo clínico XRX-OXY-301 comience en el segundo semestre de 2023 e inscribirá a individuos con PQRAD en estadio 2, 3 o 4 acompañada de ácido úrico crónicamente elevado.

El objetivo del ensayo clínico será evaluar la capacidad del XORLOo para frenar la expansión del volumen renal total y/o ralentizar el descenso de la tasa de filtración glomerular durante un periodo de tratamiento de 12 meses.