XORTX Therapeutics Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de designación de medicamento huérfano para XORLO? ante la Agencia Europea del Medicamento (la "EMA"). La "solicitud de designación de medicamento huérfano es para el uso de la formulación patentada única de oxipurinol de XORTX - XORLO?

- para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD)". El proceso de designación de medicamento huérfano ("DDO") se inició con la presentación de esta solicitud y se realiza ante la oficina COMP (Comité de Medicamentos Huérfanos) de la EMA. Para apoyar esta solicitud, se proporcionó un paquete de datos centrado que incluía: una revisión de la ciencia básica relacionada con el mecanismo de lesión asociado con el metabolismo aberrante de las purinas y la hiperuricemia, así como las pruebas de que el XORLO?

atenúa el efecto acelerador de la lesión renal, un análisis del número de pacientes europeos con PQRAD y argumentos que apoyan la probabilidad de que la nueva terapia, XORLO?, proporcione un beneficio significativo y clínicamente significativo en comparación con el tratamiento existente. La oficina COMP de la EMA, revisará este paquete inicial de solicitud y proporcionará su opinión y una decisión, que se espera para diciembre de este año. Los beneficios de la Designación Huérfana de la EMA incluyen: Tasas reducidas para la asistencia de protocolos, solicitudes de autorización de comercialización y tasas anuales para los medicamentos autorizados; Acceso automático al procedimiento centralizado para la autorización de comercialización de la EMA, acceso a becas de investigación, un proceso de aprobación simplificado y 10 años de exclusividad en el mercado.