En el ensayo de fase media, el 47% de los pacientes a los que se administraron los dos fármacos Tafinlar y Mekinist vieron reducirse sus tumores, muy por encima de una tasa del 11% en un grupo comparativo de participantes sometidos a quimioterapia estándar, según informó el lunes la farmacéutica.
Los participantes, con edades comprendidas entre 1 y 17 años, padecían gliomas de bajo grado (LGG), el cáncer cerebral infantil más frecuente, que se diagnostica a más de 1.000 niños estadounidenses al año.
En el ensayo sólo se incluyó a los que presentaban una mutación conocida como BRAF V600, un factor genético que contribuye en alrededor del 15% al 20% de los casos de LGG pediátricos.
Entre otros resultados del ensayo con 110 participantes, la mediana de tiempo sin progresión de la enfermedad fue de 20,1 meses para los que recibieron la combinación de fármacos de Novartis, frente a los 7,4 meses con quimioterapia.
El nuevo candidato a tratamiento oral también causó efectos secundarios menos graves que la onerosa quimioterapia.
Tafinlar y Mekinist, una combinación de pastillas con unas ventas de 1.700 millones de dólares en 2021, un 10% más, había obtenido anteriormente aprobaciones para tratar a ciertos pacientes con cáncer de piel, pulmón y tiroides que presentan el cambio genético BRAF V600.
Se trata de un importante motor de crecimiento en el negocio oncológico de Novartis, un área terapéutica clave para el grupo suizo, que confía en el desarrollo de fármacos mientras considera la venta de su negocio Sandoz con medicamentos genéricos sin patente.
En el ensayo sobre el cáncer cerebral infantil se utilizó por primera vez una forma líquida más cómoda.
Los datos, presentados en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) el lunes, se presentarán a los reguladores como parte de una solicitud de aprobación, añadió Novartis.
