60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. anunció la aprobación ética de un estudio abierto de acceso ampliado del régimen ARAKODA® de tafenoquina en combinación con regímenes de atención estándar en pacientes inmunodeprimidos con babesiosis persistente/recurrente. El objetivo del estudio es confirmar los hallazgos de una tasa de curación de la babesiosis del 80% en humanos observada en una población similar en una serie de casos anterior de tafenoquina completada por la Escuela de Salud Pública de Yale (YSPH) en abril de 2024 y publicada en la revista Clinical Infectious Diseases. La serie de casos de la YSPH mostró una tasa de curación (con un intervalo de confianza del 95 por ciento) del 80 por ciento (30-100 por ciento) en una serie de cinco pacientes inmunodeprimidos a los que se administró tafenoquina semanalmente tras una dosis de carga en combinación con medicamentos de tratamiento estándar.

La tafenoquina está aprobada para la profilaxis de la malaria en Estados Unidos con el nombre de producto ARAKODA. No se ha demostrado que la tafenoquina sea eficaz para el tratamiento o la prevención de la babesiosis y no está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tal indicación. La babesiosis es una enfermedad transmitida por garrapatas y causada por parásitos Babesia que se desarrollan y multiplican en los glóbulos rojos.

Sus síntomas incluyen fiebres, escalofríos, sudores y fatiga y, en casos graves, puede poner en peligro la vida. La incidencia de la enfermedad está aumentando rápidamente, sobre todo en el noreste. Transmitida a través de la picadura de la garrapata de patas negras (ciervo), el vector que propaga la enfermedad de Lyme, la babesiosis es una enfermedad huérfana.

Puede ser mortal en pacientes ancianos e inmunodeprimidos. 60 Degrees Pharmaceuticals está llevando a cabo múltiples ensayos clínicos para establecer la seguridad y eficacia de la tafenoquina. Son los siguientes 1.) estudio de pacientes hospitalizados (es decir, babesiosis aguda, que se está llevando a cabo en el Centro Médico Tufts; 2.) el ensayo de acceso ampliado a la tafenoquina en la babesiosis, que pretende confirmar los hallazgos recientes de la Escuela de Salud Pública de Yale; y 3.) el estudio de acceso ampliado que se está planificando para la babesiosis crónica, cuyo diseño estará condicionado por un estudio epidemiológico en curso en la Facultad de Medicina Veterinaria del Estado de Carolina del Norte que evalúa si los parásitos Babesia spp están presentes en muestras de pacientes humanos que padecen fatiga crónica/síntomas neurológicos. Los tres estudios abordan necesidades médicas no cubiertas en tres importantes poblaciones de pacientes humanos con babesiosis: (i) pacientes hospitalizados con enfermedad grave; (ii) pacientes con enfermedad persistente que presentan factores de riesgo de recaída; y (iii) individuos con un diagnóstico de babesiosis crónica basado en las manifestaciones clínicas y el historial médico previo.

Basándose en los datos eventuales de los tres ensayos, 60 Degrees Pharmaceuticals tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco ante la FDA en el segundo trimestre de 2026 para una indicación suplementaria de la tafenoquina en la babesiosis. La Compañía cree que el mercado total accesible hasta el final de la protección de la patente en diciembre de 2035 en los EE.UU. para ARAKODA (tafenoquina) para la babesiosis es de 38.000 pacientes agudos (hospitalizados e inmunodeprimidos) y al menos 375.000 pacientes con babesiosis crónica. La prevalencia de pacientes con enfermedad crónica puede ser mayor y es objeto de estudios de mercado y epidemiológicos en curso que está llevando a cabo la empresa.

Esto se suma a los 1,7 millones de viajeros potenciales que podrían beneficiarse del uso de ARAKODA para la profilaxis de la malaria durante el mismo periodo. La tafenoquina está aprobada para la profilaxis de la malaria en Estados Unidos con el nombre de producto ARAKODA®. La seguridad del régimen aprobado de tafenoquina para la profilaxis de la malaria se ha evaluado en cinco ensayos independientes aleatorizados, doble ciego, con comparador activo o controlados con placebo durante duraciones de hasta seis meses.

No se ha demostrado que la tafenoquina sea eficaz para el tratamiento o la prevención de la babesiosis y no está aprobada por la FDA para tal indicación. La tafenoquina fue descubierta por el Instituto de Investigación del Ejército Walter Reed con financiación de la Actividad de Desarrollo de Material Médico del Ejército de Estados Unidos. La tafenoquina fue aprobada para la profilaxis de la malaria en 2018 en Estados Unidos como ARAKODA® y en Australia como KODATEF®.

Ambos se lanzaron comercialmente en 2019 y se distribuyen actualmente a través de redes de mayoristas farmacéuticos en cada país respectivo. Están disponibles en las farmacias minoristas como medicamento preventivo de la malaria de venta con receta.