Acasti Pharma Inc. es una empresa biofarmacéutica con sede en Canadá que se encuentra en las últimas fases de desarrollo y que cuenta con candidatos a fármacos dirigidos a enfermedades raras y huérfanas. La empresa se dirige a tres enfermedades huérfanas desatendidas: GTX-104, una infusión intravenosa dirigida a la hemorragia subaracnoidea (HSA), una emergencia médica rara y potencialmente mortal, en la que se produce una hemorragia sobre la superficie del cerebro en el espacio subaracnoideo entre el cerebro y el cráneo; GTX-102, un aerosol mucoso oral contra la ataxia-telangiectasia (A-T), una enfermedad genética neurodegenerativa progresiva que afecta principalmente a los niños y provoca discapacidades graves; y GTX-101, un aerosol tópico contra la neuralgia postherpética, un dolor neuropático persistente y a menudo debilitante causado por lesiones nerviosas provocadas por el virus de la varicela zóster (herpes zóster). La FDA ha concedido a cada uno de los activos clínicos de la empresa la designación de medicamento huérfano, lo que proporciona siete años de exclusividad de comercialización tras el lanzamiento en Estados Unidos y una protección adicional de la propiedad intelectual.
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