Acer Therapeutics Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. ha concedido al celiprolol la designación de Terapia Innovadora (BTD) en EE.UU. para el tratamiento de pacientes con síndrome de Ehlers-Danlos vascular (vEDS) positivo a COL3A1. La BTD es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos destinados a tratar una afección grave y las pruebas clínicas preliminares indican que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial en al menos un criterio de valoración clínicamente significativo con respecto a la terapia disponible. En diciembre de 2021, Acer presentó a la FDA un protocolo para su ensayo pivotal prospectivo propuesto, junto con un IND que recibió la autorización de la FDA en enero de 2022.

Acer está trabajando con la FDA para llegar a un acuerdo sobre una evaluación especial del protocolo (SPA), un proceso en el que los patrocinadores pueden solicitar reunirse con la FDA para llegar a un acuerdo sobre el diseño y el tamaño de determinados ensayos clínicos, estudios clínicos o estudios con animales.2 Basándose en los cálculos iniciales de potencia estadística, la empresa prevé que el ensayo planifique la inscripción de aproximadamente 150 pacientes con COL3A1-positivo vEDS, todos en los EE.UU. La duración del ensayo clínico se estima actualmente en aproximadamente 3,5 años hasta su finalización, una vez inscritos en su totalidad. Si se llega a un acuerdo sobre el diseño del protocolo con la FDA a través de la SPA, se espera el inicio del ensayo clínico pivotal EDSIVO™ Estudio descentralizado del celiprolol sobre la reducción de eventos relacionados con el vEDS (DiSCOVER) para finales del segundo trimestre de 2022, sujeto al capital adicional necesario para realizar y completar el ensayo más allá de mediados de 2022. No se puede asegurar que los datos resultantes del ensayo sean adecuados para respaldar la aprobación de una NDA, o que la NDA sea aprobada, aunque tener un acuerdo de SPA en vigor indicaría la conformidad de la FDA con la adecuación y aceptabilidad de elementos críticos específicos del diseño general del protocolo (por ejemplo, la realización del estudio, los criterios de entrada, la selección de la dosis, los puntos finales y los análisis estadísticos y de otro tipo previstos) para un estudio destinado a respaldar una futura solicitud de comercialización.

EDSIVO™ es un medicamento en investigación y no está actualmente aprobado por la FDA para ninguna indicación.