Adverum Biotechnologies, Inc. ha anunciado datos preliminares de seguridad y eficacia del ensayo de fase 2 LUNA, en curso, en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda. Estos datos serán presentados por el Dr. Arshad Khanani en la 47ª Reunión Anual de la Sociedad de la Mácula. La presentación titulada "Terapia génica intravítrea con soroparvovec ixoberogénico (Ixo-vec) para la degeneración macular neovascular asociada a la edad: Resultados preliminares del estudio de fase 2 LUNA" está programada para las 10:56 h ET.

Resultados visuales (BCVA) y anatómicos (CST): La agudeza visual se mantuvo en ambos niveles de dosis - cambio medio de la BCVA desde el inicio hasta la última visita (IC del 95%): 2E11: -1,7 (-4,5, 1,2); 6E10: +0,5 (-2,2, 3,3); Los criterios de valoración anatómicos se mantuvieron en ambos niveles de dosis - cambio medio de la CST (mm) desde el inicio hasta la última visita; 2E11: -16,4 (-31,5, -1,3); 6E10: -7,9 (-30,9, 15,0).0); En un análisis de subgrupos de pacientes con un CST basal más elevado, se demostró una mayor reducción del CST, lo que indica el sólido potencial de eficacia de la terapia génica Ixo-vec; Seguridad; Los datos preliminares sugieren que la optimización de la profilaxis con corticosteroides tanto en la dosis 2E11 como en la 6E10 parece dar lugar a una mejora de los perfiles inflamatorios en LUNA en comparación con los resultados del estudio OPTIC. En general, Ixo-vec se toleró bien y, cuando hubo inflamación intraocular, respondió a los corticosteroides locales. No se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con Ixo-vec.

Análisis provisional de LUNA a las 26 semanas previsto para mediados de 2024; Continúan las interacciones reguladoras formales e informales con la FDA y la EMA; Inicio del ensayo de fase 3 previsto para H1'25.