Alterity Therapeutics Limited anunció que un estudio publicado recientemente en la revista Neurotherapeutics demostró que su principal activo clínico, ATH434, era neuroprotector en un modelo genético de la enfermedad de Parkinson (EP). El Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que causa movimientos lentos o anormales del cuerpo y características no motoras que contribuyen significativamente a la morbilidad y a la reducción de la calidad de vida. La publicación, titulada "ATH434 Rescues Premotor Hyposmia in a Mouse Model of Parkinsonism" ("El ATH434 rescata la hiposmia premotora en un modelo de ratón del parkinsonismo") evaluó el impacto del ATH434 sobre los déficits motores y no motores en ratones con la enfermedad de Parkinson inducida genéticamente1.

La hiposmia, definida como una sensibilidad reducida a los olores, es un síntoma no motor temprano y común de la EP que precede en varios años a los síntomas motores típicos, produciéndose en aproximadamente el 90% de los casos de EP en fase temprana2. El estudio descubrió que el ATH434 prevenía la pérdida de olfato en los ratones más jóvenes y la rescataba en los más viejos. Y lo que es más importante, los autores también demostraron que el ATH434 impedía el desarrollo del deterioro motor en los animales más viejos, lo que se asociaba a una reducción de los niveles de hierro y a la preservación de las neuronas en la sustancia negra, la región cerebral afectada en el Parkinson. Estos datos apoyan otros estudios que indican que el ATH434 tiene un efecto beneficioso sobre los síntomas motores y no motores en modelos animales de EP.

El candidato principal de Alterity, el ATH434, es un agente oral diseñado para inhibir la agregación de proteínas patológicas implicadas en la neurodegeneración. Se ha demostrado preclínicamente que el ATH434 reduce la patología de la -sinucleína y preserva las células nerviosas al restablecer el equilibrio normal del hierro en el cerebro. Como chaperona del hierro, tiene un excelente potencial para tratar la enfermedad de Parkinson, así como diversos trastornos parkinsonianos como la atrofia multisistémica (AMS).

El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 demostrando que el agente es bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA. El ATH434 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con MSA en fase inicial. La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido la designación de huérfano al ATH434 para el tratamiento de la MSA.