Alterity Therapeutics Limited ha anunciado que en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología se han presentado datos prometedores de sensores portátiles procedentes del estudio de historia natural Biomarcadores de Progresión en la Atrofia Multisistémica (bioMUSE). En el estudio se evidenció una fuerte relación entre los parámetros de los sensores y las evaluaciones motoras. Los estudios de historia natural son importantes para caracterizar la progresión de la enfermedad en poblaciones de pacientes seleccionadas.

El estudio ha proporcionado datos muy valiosos para optimizar el diseño del ensayo clínico de fase 2 de Alterity y se ampliará para incluir a un total de 20 pacientes con MSA. El estudio en curso seguirá proporcionando información vital sobre los pacientes con MSA en fase inicial, informará sobre la selección de biomarcadores adecuados para evaluar el compromiso de la diana y la eficacia preliminar, y aportará datos clínicos para caracterizar la progresión de la enfermedad en una población de pacientes que refleja a los que se inscribirán en el ensayo clínico de fase 2. La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad neurodegenerativa poco frecuente caracterizada por el fallo del sistema nervioso autónomo y el deterioro del movimiento.

El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 que demostraron que el agente se tolera bien y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de AMS. El ATH434 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con MSA en fase inicial. La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido la designación de huérfano al ATH434 para el tratamiento de la MSA.

El ensayo clínico de fase 2 es una investigación aleatorizada, a doble ciego y controlada con placebo del ATH434 en pacientes con AMS en fase inicial. El estudio evaluará el efecto del tratamiento con ATH434 sobre la neuroimagen y los biomarcadores proteínicos para demostrar el compromiso de la diana y los criterios de valoración clínicos para demostrar la eficacia, además de las evaluaciones de la seguridad y la farmacocinética.