AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC. La empresa añadió que los profesionales sanitarios podrán recetar pronto el fármaco, que se venderá bajo la marca Relyvrio, mientras trabaja en su lanzamiento.
"Sabemos que las personas que viven con ELA no tienen tiempo para esperar y, por este motivo, Amylyx está preparada para avanzar rápidamente en la comercialización en EE.UU.", dijeron en un comunicado los codirectores ejecutivos Josh Cohen y Justin Klee.
El fármaco de Amylyx es una combinación de compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran de forma prematura.
Los argumentos de Amylyx para su aprobación se basaron en un análisis reciente de los datos de los ensayos clínicos que, según dijo, mostraban que el fármaco ralentiza la progresión de la enfermedad y prolonga la esperanza de vida en casi 10 meses.
El personal de la FDA había expresado su preocupación a principios de este mes por el hecho de que el análisis adicional procedía del mismo pequeño ensayo en fase intermedia que los datos iniciales y no podía considerarse una confirmación de los beneficios del fármaco.
La decisión de la FDA, un raro revés, sigue a una recomendación de aprobación de un panel de asesores externo. La agencia volvió a convocar al panel en septiembre para examinar los nuevos análisis de datos, después de que en marzo recomendara no aprobar el fármaco.
Relyvrio es el tercer fármaco contra la ELA que aprueba la FDA, después de Radicava, de la empresa japonesa Mitsubishi Tanabe, y del medicamento genérico riluzol.
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que hacen funcionar los músculos, lo que provoca una parálisis progresiva y la muerte. (Reportaje de Leroy Leo y Bhanvi Satija en Bengaluru; edición de Caroline Humer, Bill Berkrot y Krishna Chandra Eluri)
